“千面疾病”：多发性硬化症（下篇）：新型口服治疗药物
近期，我国卫生部正式批准默克公司（Merck）推出的新型口服药物Mavenclad（cladribine）用于治疗复发型多发性硬化症，意味着长期缺乏治疗资源的罕见疾病患者增加新的治疗选项。
【治疗新选项】
至今为止，尚无统一、有效的多发性硬化症治疗方法，采用药物管控病情是目前的主要方式，而现有的药物主要是皮脂类固醇、有助于防止免疫系统攻击髓鞘的药物以及控制症状的措施。
皮质类固醇通常用于急性复发情况，通过抑制免疫系统缓解急性症状（比如视力丧失、无力或不协调），但仅可短期使用，无法长期控制病情，而且有副作用，例如增加患者对感染的易感性、糖尿病、体重增加、疲惫、骨质疏松症以及溃疡病风险或病情等等。
用于防止免疫系统攻击髓鞘的药物则有助减少复发的次数以及延缓残疾发展进程。
截至2019年，核准用于复发缓解型多发性硬化症的药物大约有10种，包括β-干扰素注射剂（Recombinant Interferon β）、醋酸格拉默注射液（Glatiramer Acetate Injection）、那他珠单抗静脉注射药物（natalizumab，NTZ）、口服药物芬戈莫德（Fingolimod Hydrochloride）、特立氟胺（Terifllunomide）和富马酸二甲酯（Demethyl Fumarate）、奥美珠单抗（ocrelizumab）、阿伦珠单抗药物（aletuzumab）、米托葱醌（mitozantrone）和西普尼莫德（siponimod）。
我国卫生部早前正式核准默克公司首个用于治疗复发型多发性硬化症的新型口服药物MAVENCLAD，则是首个用于复发型多发性硬化症的治疗新选项。
总括而言，个人化治疗是近年精准医疗主要趋势，也是多发性硬化症的治疗方案，专科医生将根据病患的症状和病情、对治疗反应评估以及整体健康状况等多方面因素，制定适合的综合疗程，以及适当的治疗药物和剂量，比如排除病人是否有其他感染才决定适不适合服用处方类固醇药物。
此外，一些病人同时有脚部神经、眼神经受损、精神等全身症状，以致感到疼痛、无法行走等问题，尤其患者多为20岁至40岁的女性，有不同的需求，比如计划组织家庭、生育、哺乳等等，医疗专科也将综合病人的症状和需求，量身定制适合的治疗方案，若能及早发现和诊治，许多病人其实可如常生活。
■默克（Merck）公司早前举办线上多发性硬化症医疗座谈及推介新型口服药物，左起为默克公司业务部董事埃里克阿尔祖南（Erick Arjunan）、吉隆坡中央医院神经内科顾问珊迪维斯瓦纳丹医生、默克公司董事经理克里斯多佛哈曼（Christoph Hamann）及产品经理梁建文。
【新型口服治疗药物——MAVENCLAD】
MAVENCLAD是一种短期口服治疗药物，可针对B和T淋巴细胞（适应性免疫反应的主要细胞成分），将先天免疫功能的影响降至最低，患者在2年内最多服用10天至20天的剂量，则可提供长达4年的疗效，整个疗程分为两个阶段，即开始治疗的第1和第2年内服药，第3和第4年主要是后续观察治疗反应和绩效。
历时长达14年临床研究和实验显示的临床疗效，和安慰剂相比，这项口服治疗药物有助降低患者的年复发率高达58%，在服药治疗两年之后，79.7%患者无复发情况，比安慰剂的60.9%更高。
此外，接受治疗的患者在6个月之后，残疾风险降低47%，脑部病变的几率也比安慰剂来得低。
自2017年获准面世使用以来，全球已有53个国家核准使用有关药物治疗复发型多发性硬化症适应症，，包括欧盟、加拿大、澳洲、瑞士等国家，马来西亚也在早前正式引进及核准使用，为多发性硬化症患者带来新选项。
不过，根据临床报告，此药不推荐用于临床孤立综合征（Clinically Isolated Syndrome，CIS）患者，即首次发生脱髓鞘或多发性硬化症的复发症状，因其存在可能诱发恶性肿瘤的风险。所以，患者务必遵循医疗专科的处方和指示服药或停药，并须进行癌症筛查、避孕和血压检查。
【MAVENCLAD——卫生部医药广告局文宣准证】
KKLIU：1203/2021
有效期：2021年4月14起日至10月
MY-MAV-00020
【疑问解答：多发性硬化症究竟归属哪一门专科？】
医学专科越来越精细，曾经属于一门专科的疾病，如今变成了多门专科。
对于普罗大众来说，当身体出现症状时，往往不确定究竟要找哪一门专科，尤其是罕见疾病，社会缺乏认知和醒觉，最先找的就是初级医疗的普通医生。
人体神经系统极为复杂，多发性硬化症属于罕见疾病，国内的专科医生更是少之又少。患者对罕见疾病的“不知”，以及缺乏专科知识的普通医生的“不觉”，常因这样的“不知不觉”而延误诊治。
所以，首先必须对各种疾病有一定的基本概念，当怀疑出现多发性硬化症或相似的异常症状，勿自行判断为普通毛病或自行服药，应及早到医院专科问诊，确认病症。
多发性硬化症的症状表现不明显或与其他疾病相似，而且患者的表现各有不同，一般人难以分辨，但仍有可察觉的差异。
比如90%的多发性硬化症患者都会出现的“疲劳”症状，这种疲劳表现与工作一天或长期加班、睡眠不足之类的日常疲倦不同，而是好像所有能量被抽干似的，每天早上起身之后并没有休息一夜之后的充电感，反而感觉身体能量完全耗尽的“元气大伤”。
尤其是年轻女性，一旦出现持续的多发性硬化症症状，比如视觉模糊、腿部疼痛、行动失衡或困难等少见于年轻群体的异常表现，就应及早咨询内科医生的专业诊断。
专科医生会仔细监控观察症状，同时进行一系列的检查，若排除多发性硬化症相关症状，就会转介至脑神经科，再进一步更详细的检查，包括临床病史、血液检查、核磁共振成像扫描等诊断方式。
